FDA запускает новую политическую структуру для «Принцип доказательств редких заболеваний» (RDEP)
Недавно Управление по санитарному надзору за продуктами и лекарствами США (FDA) выпустило новую политическую структуру, которая называется принципами конечной точки редких заболеваний (RDEP), с целью оптимизации стандартов доказательств для разработки лекарств при редких заболеваниях. Эта политика привлекла широкое внимание глобальной фармацевтической промышленности, особенно в области лечения редких заболеваний. Эта статья в течение последних 10 дней будет объединять популярные темы и горячее содержимое по всей сети, чтобы подробно интерпретировать основной контент и влияние этой политики.
1. RDEP политики и цели
Из -за небольшого числа пациентов и сложности клинических исследований редкие заболевания давно сталкиваются с дилеммой недостаточных доказательств развития лекарств. На этот раз FDA запустила рамку RDEP на этот раз на то, чтобы ускорить процесс одобрения лекарств от редких заболеваний посредством более гибкой конструкции конечной точки и стандартов доказательств, обеспечивая при этом их безопасность и эффективность. Вот основные цели этой политики:
| Целевая категория | Конкретный контент |
|---|---|
| Научная гибкость | Разрешить альтернативные конечные точки или промежуточные клинические конечные точки, а не традиционные долгосрочные конечные точки |
| Участие пациентов | Увеличение веса сообщаемых пациентами результатов (PRO) в оценке доказательств |
| Интеграция данных | Принять реальные данные (RWD) и исследования естественной истории болезни в качестве дополнительных данных |
2. Анализ связи горячих тем по сети
Сортируя все сетевые данные за последние 10 дней, мы обнаружили, что следующие темы тесно связаны с политиками RDEP:
| Горячие темы | Обсуждение горячего индекса | Описание актуальности |
|---|---|---|
| Прорыв генной терапии | 92 | RDEP ускорит применение генной терапии при редких заболеваниях |
| Реальные доказательства (RWE) | 87 | Политика четко поддерживает RWE в качестве вспомогательного одобрения |
| Защита прав пациентов | 78 | Политика подчеркивает основную позицию данных опыта пациента |
3. Анализ основного содержания политики
Структура RDEP содержит три инновационных принципа доказательств:
1Динамический дизайн конечной точки: Позволяет корректировать первичные конечные точки на основе характеристик заболевания, например, для прогрессирующей мышечной дистрофии, и альтернативные показатели выживаемости могут быть приняты для 6-минутного теста ходьбы.
2Интеграция данных межшеседы: Это явно разрешено объединять данные исследований на разных этапах. В следующей таблице показана схема интеграции данных для типичных исследований редких заболеваний:
| Исследовательский этап | Требования к размеру выборки | Уровень доказательств |
|---|---|---|
| Фаза I/II слияние | ≥15 случаев | Предварительная эффективность |
| Сравнение истории естественной болезни | Историческая очередь ≥30 случаев | Поддерживающие доказательства |
3Риск-новый стандарт для выгоды: Для опасных для жизни редких заболеваний принимайте пороговые значения более высокого риска (до 50% серьезных побочных реакций).
4. Прогноз воздействия отрасли
Согласно экспертному анализу, политика RDEP может принести следующие изменения рынка:
| Области влияния | Краткосрочный эффект (в течение 1 года) | Долгосрочный эффект (3-5 лет) |
|---|---|---|
| Разработка лекарств | Увеличение на 30% редких заболеваний | Изменить стратегию развития 80% лекарств от сирот |
| Клинические испытания | Сократить цикл исследования на 40% | Снижение расходов на НИОКР на 60% |
V. Спор и вызов
Хотя RDEP широко популярен, есть также следующие противоречивые моменты:
1Стандарты доказательств снижают риск: Некоторые эксперты обеспокоены тем, что будут запущены лекарства, которые могут привести к неопределенной эффективности.
2Коммерческая устойчивость: Ценообразование на лекарства от редких заболеваний может столкнуться с давлением корректировки из -за снижения расходов на НИОКР.
3Глобальная нормативная координация: Другие регулирующие органы, такие как EMA, еще не выпустили аналогичные политики, что может вызвать различия в международных одобрениях.
Заключение
Структура RDEP FDA знаменует собой новую эру разработки лекарств при редких заболеваниях. Политика направлена на баланс между научной строгостью и доступом к пациентам посредством инновационных стандартов доказательств. С учетом реализации политики она значительно улучшит перспективы лечения около 300 миллионов редких заболеваний по всему миру. Последующее развитие заслуживает непрерывного внимания.
Проверьте детали
Проверьте детали
ru
